Нові ліки дордавіпрон (Modeyso) для терапії рецидивуючої агресивної дифузної гліоми

Jazz Pharmaceuticals оголосила про прискорене схвалення FDA дордавіпрону (Modeyso) — перорального препарату, що став першим варіантом системної терапії для рецидивуючої дифузної гліоми високого ступеня злоякісності з мутацією H3 K27M. Цей підтип пухлини мозку вражає переважно дітей та молодих дорослих і досі лікувався лише променевою терапією. Медіана виживаності при цьому діагнозі зазвичай не перевищує одного року, пише Пушкінська.

Як діє препарат: запуск апоптозу в злоякісних клітинах

Modeyso позиціонується як препарат нового покоління, що активує стресові реакції у пухлинних клітинах, підштовхуючи їх до апоптозу — природного процесу запрограмованої смерті. Як імідопридон, дордавіпрон впливає на метаболізм злоякісних клітин і підвищує їхню чутливість до імунних атак, що робить його перспективним напрямом у лікуванні складних пухлин.

Клінічні результати та ефективність Modeyso

Рішення FDA ґрунтувалося на об’єднаних даних п’яти досліджень, у яких взяли участь 46 дорослих і 4 дитини з рецидивуючими пухлинами після променевої терапії.

• Дозування: дорослі отримували 625 мг раз на тиждень, діти — дозу, скориговану за вагою.
• Рівень загальної відповіді: 22%.
• Медіана часу до відповіді: 8,3 місяця.
• Медіана тривалості відповіді: 10,3 місяця.

Ці показники свідчать про здатність препарату значно подовжити період стабілізації хвороби навіть на пізніх стадіях.

Профіль безпеки та побічні ефекти дордавіпрону

Найпоширенішими побічними реакціями були втома (34%), нудота (18%) і зниження рівня лімфоцитів (14%). Серйозні ускладнення включали гідроцефалію (8%) та нудоту (8%). Зафіксовано по одному випадку судом та легеневої емболії. Попри ризики, профіль безпеки вважається прийнятним для пацієнтів із такою агресивною формою пухлини.

Наступні кроки у дослідженнях ліків

Зараз компанія проводить масштабне III фазове дослідження, щоб підтвердити ефективність і безпечність Modeyso у пацієнтів з гліомою H3 K27M. Якщо результати будуть позитивними, препарат може стати новим стандартом лікування, замінивши монотерапію променевим впливом на комбінований підхід із системною терапією. Раніше ми писали про нові краплі для очей VIZZ.