Медики вперше вилікували раніше смертельну хворобу

Медицина увійшла в нову епоху: вченим уперше вдалося повністю вилікувати хворобу, яка ще донедавна вважалася смертельною. Цей прорив відкриває перспективи для мільйонів пацієнтів у світі та ставить на порядок денний питання впровадження нових терапій у широку практику, за даними ВВС повідомляє інформаційний портал Пушкінська.

Суть відкриття

Команда міжнародних науковців застосувала інноваційний метод, який поєднує генну терапію та новітні біотехнології. Пацієнт, який раніше мав невиліковний діагноз, уперше продемонстрував повне одужання після курсу лікування.

Варто підкреслити, що результати підтверджені клінічно й зафіксовані в медичній практиці, а не лише в експериментальних умовах.

Яку хворобу вдалося вилікувати

Прорив стосується важкого захворювання Гантінгтона, спричиненого помилкою в частині ДНК, відомій як ген гантінгтин. Якщо один із батьків має цю мутацію, імовірність її передачі дитині сягає 50%. Ця хвороба, яка є спадковою, невпинно вбиває клітини мозку й нагадує поєднання деменції, Паркінсона та бокового аміотрофічного склерозу. На сьогодні близько 75 тисяч людей у Великій Британії, США та Європі живуть із підтвердженим діагнозом хвороби Гантінгтона. Ще сотні тисяч несуть мутацію гена, яка неминуче призведе до розвитку симптомів.

Як працює нова терапія

Метою експериментального лікування є стале зниження рівня токсичного білка. Для цього використано поєднання генної терапії та механізму пригнічення генів.

Терапія починається з безпечного модифікованого вірусу, який несе спеціально створену послідовність ДНК. Його вводять у мозок за допомогою мікрокатетера, що під контролем МРТ спрямовують у два ключові відділи — хвостате ядро та лушпину. Операція займає від 12 до 18 годин.

Далі вірус діє як «носій»: доставляє новий фрагмент ДНК у клітини мозку. Нейрони починають виробляти мікроРНК, яка блокує інструкції для синтезу мутованого білка. Таким чином клітини фактично перетворюються на «фабрики ліків», що захищають мозок від подальшого руйнування.

Розвиток хвороби у пацієнтів вдалося сповільнити на 75%.

Що означає прорив для медицини

Успішне лікування доводить, що науковці змогли знайти механізм впливу на причину захворювання, а не лише на симптоми. Це створює основу для розробки нових ліків, відкриває перспективу лікування інших подібних хвороб та дозволяє говорити про можливість значного збільшення тривалості життя пацієнтів.

Реакція наукової спільноти

Міжнародні експерти відзначили, що цей випадок стане точкою відліку для нової ери медицини. Дослідники називають його «історичним моментом», який може змінити підхід до лікування невиліковних захворювань.

Перед цим варто наголосити: вперше зафіксоване повне одужання при діагнозі, який раніше означав неминучу смерть.

Після цього експерти зазначили, що головним завданням тепер є зробити інноваційне лікування доступним і безпечним для широкого кола пацієнтів.

Наступні кроки у дослідженні

Вчені планують розширити клінічні випробування й зосередитися на вдосконаленні терапії. Основними цілями стануть: перевірка довгострокової ефективності лікування; зменшення побічних ефектів; оптимізація вартості для ширшого впровадження.

Перший випадок успішного лікування смертельної раніше хвороби став знаковою подією для всієї медичної галузі. Він підтвердив, що наука здатна ламати бар’єри, які ще вчора здавалися непереборними. Якщо метод доведе свою ефективність у масштабних дослідженнях, це відкриє шлях до революції в лікуванні невиліковних хвороб і дасть мільйонам пацієнтів шанс на нове життя. Раніше ми повідомляли про повну перевірку організму за один день.